In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Personen betroffen sind. Trotzdem sind viele Menschen von selten auftretenden Krankheiten („rare diseases“) betroffen, da weltweit zwischen 6.000 und 8.000 dieser chronischen, oft lebensbedrohlichen Erkrankungen bekannt sind. Pharmazeutische Unternehmen arbeiten intensiv an der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für diese Patientinnen und Patienten.