Die Herausforderungen: Forschung & Entwicklung von Medikamanten für seltene Erkrankungen

2023 hat die European Medicines Agency (EMA) 13 Arzneimittel zur Behandlung von seltenen Erkrankungen zugelassen. Damit stehen Patient:innen in der EU seit der 2000 in Kraft getretenen Orphan Drug Regulation 261 Medikamente für die Behandlung von seltenen Krankheiten zur Verfügung.

Woher stammt der Name Orphan Drug?

Seltene Erkrankungen haben nicht immer die Aufmerksamkeit erhalten, die ihnen Mediziner:innen und Therapie-Entwickler:innen heute widmen. Aus dieser Zeit stammt der Begriff "Orphan Diseases" für „verwaiste Krankheiten“ und "Orphan Drugs" für Medikamente zu ihrer Behandlung.

Wendepunkt im Jahr 2000

Das Orphan Designation Programm der EU (Europäische Verordnung über Arzneimittel für Seltene Erkrankungen (EG) Nr. 141/2000) unterstützt seit dem Jahr 2000 Biotech- und Pharmaunternehmen mit Förderungen und anderen Incentives wie zum Beispiel reduzierten Zulassungsgebühren sowie einer 10-jährigen Marktexklusivität bei der Entwicklung von Therapien gegen Seltene Erkrankungen. Dazu muss ein Antrag auf Zuerkennung des Orphan-Drug-Status (= Designation) bei der EMA erstellt werden, der zu jedem Zeitpunkt der Entwicklung vor dem Antrag auf Zulassung gestellt werden kann.

In den Jahren 2002 bis 2023 wurden 4.393 Anträge auf die Zuerkennung der ODD gestellt. 2.871 davon erhielten die Zuerkennung, von denen bislang wiederum nur 244 die Zulassung als Orphan Drug erreichten.

Diese Zahlen spiegeln einerseits die intensive Forschungs- und Entwicklungsaktivität wider. Die Anzahl der Zulassungen (244 von 2.871) zeigt aber auch, wie wenige Projekte schlussendlich zu einem neuen am Markt erhältlichen Orphan Drug führen und machen deutlich, dass die Forschung in diesem Bereich besonders aufwändig und risikoreich ist.