Im Jahr 2000 wurde die „Orphan Drug Regulation“ eingeführt. Das Ziel dabei: die Erforschung von Therapien gegen seltene Erkrankungen voranzutreiben. Nach mittlerweile 20 Jahren wird diese Verordnung derzeit auf EU-Ebene überarbeitet.

Wir gehen ins Gespräch mit DI Dr. Christa Wirthumer-Hoche von der Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit und sprechen darüber, wo für die Zukunft angesetzt werden sollte, um unter besten Voraussetzungen weitere Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen zu entwickeln.

Menschen mit seltenen Erkrankungen sind oftmals unsichtbar im Gesundheitssystem. Außerdem stehen noch zu wenige Therapien für die Behandlung ihrer Erkrankungen zur Verfügung. Und es gibt in diesem Bereich weit mehr isolierte Dateninseln als eine sinnvolle Vernetzung.

Wo der Nutzen dieser Vernetzung liegt und wie die Sicherheit der Daten gewährleistet wird, darüber spricht Christian Woergetter, Vorsitzender des PHARMIG-Standing Committee Rare Diseases, im Rahmen der Videoserie RARE DISEASES INSIGHTS mit Till Voigtländer, Leiter des nationalen Büros zur Umsetzung und Weiterentwicklung des Nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen.

Groß werden ohne Gesundheitsversorgung? Dank medizinischer Innovationen werden immer mehr Kinder mit seltenen Erkrankungen erwachsen. Das stellt neue Anforderungen ans Versorgungssystem.

Caroline Culen (Geschäftsführerin der Österreichischen Liga für Kinder- und Jugendgesundheit) spricht mit Christian Woergetter darüber, was diesen jungen Erwachsenen fehlt, was ihnen hilft und was sie dringend brauchen.