2015 wurden 14 neue „Orphan Drugs“ zugelassen; erste Maßnahmen aus dem Nationalen Aktionsplan für Seltene Erkrankungen (NAP.se) erfolgreich umgesetzt.

Wien, 25.02.2016 – Im Jahr 2015 wurden 14 Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (SE) zugelassen und somit wiederholt ein hoher Wert an sogenannten „Orphan Drugs“ seit Einführung einer entsprechenden EU-Verordnung erzielt. Von den 14 neuen Orphan Drugs werden sieben bei Neoplasien (gut- und bösartige Tumore) eingesetzt, drei bei angeborenen Stoffwechselerkrankungen und die restlichen vier für weitere seltene Krankheiten. „Damit hat ein weiterer Kreis von an seltenen Krankheiten Leidenden die Chance, dass ihre Lebenssituation dank der neuen Medikamente verbessert wird“, so Prof. Dr. Robin Rumler, Präsident der Pharmig. Die pharmazeutische Industrie begrüßt weiters die Errichtung von Expertisezentren, wie im Nationalen Aktionsplan für Seltene Erkrankungen (NAP.se) vorgesehen: So wird die medizinische Versorgung von betroffenen Menschen massiv verbessert.

Die Expertisezentren werden von der Nationalen Koordinationsstelle für seltene Erkrankungen (NKSE) nach einem definierten Auswahlprozess („Designationsprozess“) etabliert. Dies geschieht in einem ersten Prozess beispielhaft anhand von zunächst zweier Krankheitsgruppen, und zwar für die Behandlung von Patienten mit Genodermatose (genetisch bedingte Hauterkrankung) mit Schwerpunkt Epidermolysis bullosa sowie für den Bereich der pädiatrischen Hämato-Onkologie (kindliche Blut- und Tumorerkrankungen). Diese Bündelung von Know-how ermöglicht zielgerichtet die Behandlung von Patienten mit entsprechenden medikamentösen Therapien.

Die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen ist eine besondere Herausforderung, schon allein wegen der limitierten Zahl möglicher Studienteilnehmer. Auch muss um den sogenannten „Orphan Drug Status“ bereits in einer sehr frühen Entwicklungsphase angesucht werden. Die Erfolgsquote zeigt, welches Risiko pharmazeutische Unternehmen hier eingehen: Nicht einmal zehn Prozent der Anträge führen letztlich zu einer Zulassung. Dennoch wurden letztes Jahr 249 Anträge bei der entsprechenden Behörde eingebracht. In den vergangenen 15 Jahren waren es insgesamt 2.376 Anträge. „Diese Zahl ist erfreulich, wenn man bedenkt, welchen enorm hohen Auflagen die Pharma-Forschungsprojekte im Bereich der seltenen Erkrankungen unterliegen und dass diese nur mit einem entsprechend hohen zeitlichen und finanziellen Aufwand durchgeführt werden können“, so Rumler.