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Seltene Erkrankungen: Fakten im Überblick
Was sind die besonderen Herausforderungen bei seltenen Erkrankungen? Diese und andere Fragen beantwortet das PHARMIG Factsheet Seltene Erkrankungen des Standing Committee Rare Diseases auf vier Doppelseiten.
Neben den wichtigsten Merkmalen und Kennzahlen dieser Erkrankungen und der sehr anspruchsvollen Forschung & Entwicklung wird ein Überblick über die Besonderheiten von Orphan Drugs gegeben.
Um rasche und umfassende Therapiemöglichkeiten für Patient:innen mit seltenen Erkrankungen zu erreichen, werden vier zentrale Ziele und die dafür notwendigen Maßnahmen vorgestellt. Darüber hinaus wird anschaulich dargestellt, wie innovative Therapien den Betroffenen Überleben, Lebensqualität und Hoffnung bringen können.