Immer mehr Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen stehen zur Verfügung und verdeutlichen das Engagement der pharmazeutischen Industrie für Patienten.<

Wien, 28. Februar 2019 – 22 Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Erkrankungen) wurden 2018 in der EU zugelassen. 16 davon mit neuem Wirkstoff. In den Jahren davor (2015-2017) waren es jeweils 14 Zulassungen. Insgesamt wurden seit 2000 rund 160 Arzneimittel von pharmazeutischen Unternehmen entwickelt und in Europa zugelassen. „Die Innovationsleistung der pharmazeutischen Industrie ist enorm. Die wachsende Anzahl von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen verdeutlicht das Engagement der pharmazeutischen Industrie für das Wohl der Patienten“, erklärt Mag. Alexander Herzog, Generalsekretär der Pharmig.

Die Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen ist besonders herausfordernd. Sie wird daher in der EU durch Anreizsysteme wie einen starken Patentschutz, zehnjährige Marktexklusivität, zentrale Zulassung und Gebührenermäßigung über eine spezielle EU Verordnung begünstigt. Im globalen Vergleich wird dabei deutlich, dass die Europäische Union auch im Bereich der seltenen Erkrankungen mit Abstand mehr klinische Forschung betreibt, als Staaten wie Kanada und Australien, wo vergleichbare Anreizsysteme nicht zur Verfügung stehen. Dennoch verortet beispielsweise die Patientenvertreterorganisation Eurordis in Europa noch Optimierungsbedarf beim raschen Zugang zu zielgerichteten Therapien.

Dazu sagt Herzog: „Die Herausforderung bei seltenen Erkrankungen liegt darin, dass es oftmals pro Erkrankung nur eine Hand voll Betroffener pro Land gibt. Demzufolge ist das Bündeln von Know-how zur Entwicklung von Therapieoptionen hier besonders wichtig.“ Eine solche Bündelung von Wissen sieht auch der Nationale Aktionsplan für seltene Erkrankungen NAP.se vor, der seit 2015 besteht. Ein wesentliches Ziel ist dabei, Expertisezentren innerhalb eines europäischen Netzwerkes zu etablieren, um Patienten mit seltenen Erkrankungen besser zu unterstützen. In Österreich gibt es derzeit zwei ernannte Expertisezentren, bei vier zusätzlichen Einrichtungen wurde der Designationsprozess vor Kurzem abgeschlossen. Weitere drei sind bereits in Begutachtung. Mitte des zweiten Halbjahres 2019 sollen damit neun österreichische Expertisezentren im EU-Referenz-Netzwerk ERN integriert sein.

Länderübergreifende Studien, die in der Entwicklung von Therapien bei seltenen Erkrankungen die Regel sind, können über diese Netzwerke deutlich besser abgewickelt werden. „Die europaweite Zusammenarbeit wird dazu beitragen, dass Patienten mit seltene Erkrankungen in Zukunft eine kontinuierlich steigende Versorgung mit den neuesten Therapien bekommen“, erklärt Herzog.